第一部分 药物实验设计.ppt

　　第一部分 实验设计

　　1. 对照实验

　　Q: (某种)新药是否有效?

　　1. 对照实验

　　例1.1 脊髓灰质炎疫苗的现场实验(1954年美国) 实验对象: 美国一批学区中1、2、3年级儿童 实验问题：偏性的控制

　　1. 对照实验

　　1954年脊髓灰质炎疫苗实验结果 (组的大小和各组中每十万人的脊髓灰质炎病例比率数字已进为整数)

　　1. 对照实验

　　例1.2 随机对照 Vs 历史对照 随机对照实验与历史对照实验对5种医疗方法的评估 (实验的结果概括为对疗法的作用为肯定(+)或否定(-))

　　1. 对照实验

　　冠状旁道外科6个随机对照实验和9个历史对照实验 中手术病人与对照病人的3年存活率

　　2.观察研究

　　观察研究中 ,研究者不决定试验个体是否进行处理,而由个体自己决定 例: 在研究吸烟与心脏病、肺癌等的关系时，对个体是否吸烟的研究 观察研究中对混杂因素的控制 例: 在研究吸烟与心脏病、肺癌等的关系时，混杂因素： 年龄，性别等

　　2.观察研究

　　例2.1 安妥明试验 试验对象： 8341名心脏有问题的中年男子 试验性质：随机对照，双盲， 5年跟踪

　　2.观察研究

　　试验结果： 1)安妥明没有效果 2)坚持者与不坚持者有所不同

　　2.观察研究

　　例2.2 研究生入学的性别偏倚 UC Berkeley 研究生入学调查

　　Q: UC Berkeley是否更偏好男生?

　　2.观察研究

　　UC Berkeley 6个最大专业的研究生入学资料

　　2.观察研究

　　解释： 男生的加权平均入学率： 女生的加权平均入学率： 加权平均数控制了混杂因素----专业

　　练习题

　　1.1 乳腺癌是美国妇女中最常见的恶性肿瘤之一。如果很早的发现--在癌扩散之前--则治疗成功的的机会更好。能否说检查计划加快了发现吗?第一次大规模试验由全纽约健康保险规划于1963年开始实施。实验对象为62000名40-64岁的妇女。这些妇女随机地被分为两个大小一样的组。在处理组中，妇女们受到鼓励去接受年度检查，包括由医生和X-光进行的检查。处理组中大约20200名妇女接受了检查;但是有10800名拒绝。对照组的人被提供普通健康检查。所有妇女被跟踪若干年。头5年的结果：

　　练习题

　　HIP检查试验头5年里的死亡人数，附死因。 (比率是每1000名妇女的)

　　练习题

　　(a)检查拯救了生命吗?表中哪几个数字证明了你的观点? (b)在拒绝检查的妇女中的死亡率(来自所有原因)是接受检查妇女的死亡率的大约两倍。检查使死亡率降低了一半吗? (c)该研究是“盲试”下进行的吗?